I medici dell’ospedale Santobono di Napoli hanno salvato una bambina di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma), grazie al farmaco più costoso al mondo. 
Qualcuno griderebbe al “miracolo”, ma stavolta è tutto merito della bravura dei medici dell’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. Una bimba di 6 mesi era affetta da atrofia muscolare spinale (Sma), una gravissima malattia genetica neuromuscolare. Di solito, si presenta subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione.
La terapia a cui è stata sottoposta la bambina è estremamente innovativa: si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. Si chiama terapia genica è necessita di un farmaco che oggi sembra essere il più costoso al mondo.
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Il farmaco più costoso al mondo usato per curare la bimba di 6 mesi
L’atrofia muscolare spinale è una malattia autosomica recessiva, e si manifesta quando il soggetto eredita da entrambi i genitori una mutazione del gene che può causare questa patologia.
Attraverso la terapia genica viene inserito del materiale genetico all’interno delle cellule. In questo modo, è possibile curare delle patologie come l’atrofia muscolare spinale. Tutto grazie ad un farmaco, il più costoso al mondo: 1,9 milioni di euro per singolo trattamento, che corregge il problema genetico.
La terapia utilizza un vettore virale come navetta per guidare il gene mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, in questo modo produrrà la proteina mancante in questa malattia.
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Grazie all’impegno dei medici del Santobono di Napoli, la bambina è già tornata a casa, dopo aver monitorato, per circa una settimana, gli eventuali effetti collaterali del farmaco.
